Une thérapie génique contre la bêta-thalassémie a montré des effets positifs lors d’un essai thérapeutique. L’allèle non-muté du gène de la bêta-globine a été intégré dans des cellules-souches sanguines des patients, grâce à un vecteur viral ; ces cellules modifiées ont ensuite été replacées dans la moelle osseuse.